{"id":3808,"date":"2023-03-23T16:58:16","date_gmt":"2023-03-23T20:58:16","guid":{"rendered":"https:\/\/als-ny.org\/?p=3808"},"modified":"2023-03-23T16:58:17","modified_gmt":"2023-03-23T20:58:17","slug":"fda-committee-recommends-accelerated-approval-of-tofersen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/fda-committee-recommends-accelerated-approval-of-tofersen\/","title":{"rendered":"El comit\u00e9 de la FDA recomienda la aprobaci\u00f3n acelerada de Tofersen"},"content":{"rendered":"<p>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) celebr\u00f3 una reuni\u00f3n virtual del Comit\u00e9 Asesor de Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Perif\u00e9rico el 22 de marzo de 2023 para revisar los datos que respaldan la Solicitud de Nuevo Medicamento de tofersen. Biogen busca la aprobaci\u00f3n de tofersen a trav\u00e9s del Programa de Aprobaci\u00f3n Acelerada de la FDA.<\/p>\n\n\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"alignleft size-full is-resized\"><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/wp-content\/uploads\/2023\/03\/Website-photos-1.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-3809\" width=\"419\" height=\"419\" srcset=\"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/wp-content\/uploads\/2023\/03\/Website-photos-1.png 1080w, https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/wp-content\/uploads\/2023\/03\/Website-photos-1-150x150.png 150w, https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/wp-content\/uploads\/2023\/03\/Website-photos-1-768x768.png 768w, https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/wp-content\/uploads\/2023\/03\/Website-photos-1-760x760.png 760w, https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/wp-content\/uploads\/2023\/03\/Website-photos-1-12x12.png 12w\" sizes=\"(max-width: 419px) 100vw, 419px\" \/><\/figure>\n<\/div>\n\n\n<p>Tofersen es un oligonucle\u00f3tido antisentido (ASO) que se est\u00e1 evaluando como tratamiento para SOD1-ALS, que es una forma gen\u00e9tica rara de la enfermedad que afecta a aproximadamente 330 personas en los Estados Unidos. Si bien hay medicamentos aprobados para la ELA en general, no hay tratamientos disponibles que se dirijan a una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica asociada con la ELA. Se cree que aproximadamente del 5 al 10 por ciento de las personas con ELA tienen una forma gen\u00e9tica de la enfermedad; sin embargo, es posible que no tengan antecedentes familiares conocidos de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n<p>El Comit\u00e9 Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Perif\u00e9rico de la FDA vot\u00f3 9-0 que una reducci\u00f3n en la concentraci\u00f3n de luz de neurofilamento plasm\u00e1tico (NfL) es &quot;razonablemente probable&quot; para predecir el beneficio cl\u00ednico de tofersen para el tratamiento de pacientes con SOD1-ALS. En una segunda pregunta, el comit\u00e9 vot\u00f3 5-3 (con una abstenci\u00f3n) que los datos cl\u00ednicos que rodean al tofersen no brindan &quot;evidencia convincente&quot; de la efectividad del tofersen en el tratamiento de pacientes con SOD1-ALS. Estos votos respaldan la aprobaci\u00f3n de tofersen por parte de la FDA bajo la v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada.<\/p>\n\n\n\n<p>Se espera una decisi\u00f3n para el 25 de abril de 2023.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) celebr\u00f3 una reuni\u00f3n virtual del Comit\u00e9 Asesor de Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Perif\u00e9rico el 22 de marzo de 2023 para revisar los datos que respaldan el Nuevo...<\/p>","protected":false},"author":49,"featured_media":3810,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-3808","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3808","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/49"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3808"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3808\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3811,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3808\/revisions\/3811"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3810"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3808"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3808"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/als-ny.blackbaudwp.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3808"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}